FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease

FDA.gov - 2026年7月1日

FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease

The U.S. Food and Drug Administration today issued a supplemental approval for Casgevy (exagamglogene autotemcel) for patients aged 2 years and older with either sickle cell disease (SCD) with recurrent vaso-occlusive crises (VOCs) or transfusion-dependent β …

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